Sage罕见病明星药物获FDA快速审批希望

剑桥伯克利的Sage医疗通过IPO筹集了1亿350万美元，该公司一种罕见的痉挛病征药剂基本上仍未取得FDA的快速审查资格。

该机构已许可快速审核SAGE-547，该药是一个麻醉剂，应用于外科手术严重威胁永生的诱发痉挛（SE）患者。根据Sage统计数据，这类哮喘在英美两国影响左右15500人，而那些重复外科手术无效，包括药剂引起不省人事，被诊断为超耐受SE，这类哮喘还很难许可的疗法。

Sage的药剂通过可调神经系统的GABAA酶以酿成痉挛发烧，早期研究显示药剂有效。

FDA的快速闸口项目留存给外科手术严重病况的药剂，以满足医疗供给的发展前景，根据该机构消息，纳入该闸口的药剂有资格取得更多的一个系统，翻转监管审查和加速审核。

Sage的CEO Jonas表示，FDA对于公司的举动也是对'547'发展前景和SE的严重性的断言。

“今年初，对诱发痉挛孤儿药的认证和快速审核闸口认证都是SAGE-547引人注目的监管里程碑，我们将继续与FDA紧密合作，以推进我们在严重威胁永生的中枢神经系统哮喘方面的遥遥领先药剂和其他产品线，”Jonas在一份通告中称。

来自SAGE-547的好消息让Sage近日在华尔街最终大放异彩，该生物科技公司的股价上涨超过60%，并且还取得了3800万美元的融资增加和其他大量现金注入。

除了这款遥遥领先药剂，Sage还独揽针灸前药剂'689，应用于辅助外科手术SE，以及维系外科手术的'217。

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编辑： drugs001